★方向概述

脑/神经系统疾病（脑肿瘤、阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中、癫痫）治疗的最大障碍是血脑屏障（BBB）与血-肿瘤屏障。纳米递送通过受体介导转运、鼻腔-脑通路或聚焦超声联合微泡开放 BBB，实现脑内药物递送。

★关联技术

• ◆靶向递释技术：转铁蛋白受体、Angiopep-2、RVG 肽等脑靶向配体
• ◆核酸给药技术：递送 siRNA/mRNA 干预神经退行性病变相关基因
• ◆超声响应载体：低强度聚焦超声联合微泡可逆开放 BBB
• ◆腔道/鼻腔给药：经嗅神经-三叉神经通路绕过 BBB
• ◆智能控释：在脑内病灶按需释放，减少全身暴露

★相关临床研究案例

★案例一：脑靶向脂质体治疗胶质瘤

以 Angiopep-2 或转铁蛋白受体抗体修饰脂质体，经受体介导转胞吞跨越 BBB，将化疗药或核酸药物递送至胶质瘤，提高瘤内浓度并降低系统毒性。

★案例二：聚焦超声开放 BBB 辅助递送

静脉注射微泡并施加低强度聚焦超声，可暂时、可逆地开放局部 BBB，使纳米药物进入脑组织，已在阿尔茨海默病与脑肿瘤的临床研究中验证可行性。

★转化提示

脑递送的难点是“穿透效率与安全性”的平衡：BBB 开放需控制时间窗与范围，脑靶向配体需验证脑内分布与脱靶效应，并关注长期神经毒性。

上海舜纳生物科技公司纳米医学研发中心 Sunlipo Biotech Research Center for Nanomedicine

邮箱：sunlipotech@163.com（技术服务）info@med-nanotech.com（应用开发）

电话：86-21-5127 9909　传真：86-21-5193 6393

★神经性疾病治疗中的脂质基药物递送系统

凭借多年的药物研究经验，舜纳纳米为全球客户提供全系列的定制脂质基药物递送配方与服务，兼具最高品质与最具竞争力的价格。

神经性疾病治疗的背景

神经性疾病，尤其是指周围神经病变，是周围神经系统神经的紊乱或损伤。周围神经系统是中枢神经系统（大脑和脊髓）与身体其他部位之间的连接与信息传递通路。神经性疾病的表现可能为感觉障碍、运动失调、腺体或器官功能障碍以及其他健康缺陷，具体取决于受影响的神经类型。目前周围神经病变的治疗通常旨在缓解症状并管理病因，例如糖尿病、感染、自身免疫性疾病和肿瘤，但这些治疗无法治愈该疾病。有大量药物常用于神经性疾病的治疗，例如非甾体抗炎药、COX-2抑制剂、抗癫痫药物和抗抑郁药。

应用于神经性疾病治疗的脂质基药物递送系统

尽管神经性疾病尚无治愈性疗法，但有必要探索一种有效、精准且安全的治疗方法，在增强药物作用的同时降低毒副作用。因此，脂质基药物递送系统在疾病治疗中展现出巨大潜力，神经性疾病自然也不例外。据推断（尚未得到充分证实），当脂质基药物递送系统应用于治疗药物时，神经性疾病的治疗会更加有效，原因如下：

• ◆脂质载体使药物更加稳定，可最大限度减少或避免降解。
• ◆药物与脂质载体系统的有效靶向更适合局部治疗，例如疼痛、局部神经损伤及其症状。
• ◆针对神经性疾病的病因治疗，在糖尿病和肿瘤的情况下，不同的脂质基药物递送系统能够分别实现药物的缓释和特异性释放。
• ◆最重要的是，负载脂质基纳米颗粒系统的药物更容易穿过血脑屏障进入大脑。

图1 纳米载体用于疼痛管理。^1,2

我们关于脂质基药物递送系统应用的服务特点

• ◆先进的设备，可生产多种脂质基药物递送配方
• ◆用于配方表征与验证的一流技术与专业知识
• ◆由专业科学家进行科学研究
• ◆在各种应用中拥有丰富经验

基于上述优势，舜纳纳米可以成为您脂质基药物递送研究与项目最可靠、最合适的选择。

请直接联系我们，我们可以根据您的具体项目需求定制我们的方案。

参考文献

1. Hua, Susan, and Sherry Y. Wu. "The use of lipid-based nanocarriers for targeted pain therapies." Frontiers in pharmacology 4 (2013): 143.

2. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★阿尔茨海默病治疗中的脂质基药物递送系统

在舜纳纳米，我们致力于通过创新的脂质基药物递送系统应对阿尔茨海默病（AD）的挑战。我们开创性的鼻腔给药方法能够有效克服血脑屏障（BBB），实现阿尔茨海默病的高效治疗，并为该领域的研究人员提供了一条新途径。

阿尔茨海默病（AD）的背景

阿尔茨海默病（AD）是一种进行性神经退行性疾病，也是最常见的痴呆形式。其特征为认知能力下降、记忆障碍和行为改变。有若干假说试图解释AD的潜在机制：

AD的治疗策略

AD治疗的一大障碍是血脑屏障（BBB），它保护大脑免受血液中有害物质和入侵微生物的侵害。大多数强效AD治疗药物，包括小分子和生物制剂，都无法有效穿过BBB。

图1 脂质基药物递送系统克服BBB用于AD治疗。¹

为克服BBB的屏障作用，目前的脂质基药物递送策略包括：

• ◆受体介导：用可与毛细血管内皮细胞高表达受体结合的配体修饰脂质基药物递送系统，以增强BBB通透性。
• ◆吸附介导：在脂质基药物递送系统上修饰带正电的生物分子。它们与带负电的BBB之间的静电相互作用促进转胞吞作用。
• ◆仿生载体：开发包被细胞膜的脂质基药物递送系统以模拟天然细胞结构，从而实现高效的BBB穿越。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统提供了一种有前景的解决方案。这些系统能够包裹药物，增强其溶解性和稳定性，并促进其跨BBB转运，有望提高AD治疗的疗效。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

舜纳纳米的先进脂质基递送系统旨在高效穿越BBB。我们经过表面修饰的脂质体可将药物直接递送至脑细胞，改善认知功能并减少淀粉样斑块。这一创新方法不仅能实现靶向递送，还能增强药物跨BBB的递送。此外，我们的仿生系统，如细胞膜包被脂质体，可确保药物有效跨BBB递送。我们的基因治疗平台也利用脂质基药物递送系统递送核酸，以促进多巴胺产生或保护神经元，从而可能减缓疾病进展。

图2 脂质基药物递送系统穿越BBB后与AD相关神经元的相互作用。¹

• ◆血脑屏障通透性：它们可通过内吞作用、受体介导的转胞吞作用、吸附介导的转胞吞作用、跨细胞亲脂途径和载体介导的转胞吞作用穿越BBB。
• ◆功能化：易于用抗体或肽进行表面修饰以实现靶向递送，或设计为响应ROS、光或酶触发的响应性释放。
• ◆多种给药途径：鼻腔给药提供了一条直达大脑的途径，绕过BBB，增强药物向中枢神经系统的递送。
• ◆治疗与诊断应用：我们的系统适用于AD的治疗、成像和诊断，为各种研究需求提供多样化解决方案。

AD的脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

舜纳纳米的脂质基药物递送系统代表了AD研究的前沿解决方案。如果您正在从事AD治疗相关项目，并希望提高药物递送效率，请联系我们。我们不仅为AD提供定制化药物递送系统开发服务，还提供一系列现货产品以简化AD治疗。我们的团队随时准备与您合作，推动科学进步，为AD新疗法的开发做出贡献。

参考文献

1. Poudel, Prashant, and Soyeun Park. "Recent advances in the treatment of Alzheimer's disease using nanoparticle-based drug delivery systems." Pharmaceutics 14.4 (2022): 835. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★帕金森病治疗中的脂质基药物递送系统

帕金森病在神经系统疾病领域提出了复杂的挑战。作为药物递送系统领域的领导者，舜纳纳米致力于推进脂质基方法，以显著改善该疾病的治疗格局，为研究人员提供推动项目前进的有力工具。

帕金森病（PD）的背景

帕金森病（PD）是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病。其特征是黑质多巴胺能神经元退化，导致多巴胺缺乏，从而引起运动、认知、感觉和情绪问题，如震颤、运动迟缓、平衡障碍、强直、抑郁症、幻觉和睡眠障碍。PD源于多种机制，包括α-突触核蛋白聚集、神经炎症和线粒体功能障碍。

图1 PD的病理生理学。¹

PD的治疗策略

PD治疗的传统口服给药面临首过效应和血脑屏障（BBB）等挑战，限制了PD药物的治疗疗效。常用的PD治疗策略包括：

• ◆药物治疗：多巴胺替代是PD的金标准治疗。然而，由于多巴胺无法直接穿过BBB，临床上常用左旋多巴、多巴胺受体激动剂（如普拉克索、罗匹尼罗）和MAO-B抑制剂。但这些药物的长期使用与显著的副作用和耐药性相关。
• ◆脂质基药物递送系统：这些系统通过多种机制促进药物穿越BBB并提高脑内药物浓度，包括受体介导转运、内吞作用、载体介导的内吞、细胞介导的内吞、吸附介导的内吞以及亲水性物质的旁细胞扩散。
• ◆表面修饰：用转铁蛋白、乳铁蛋白、葡萄糖、谷胱甘肽和angiopep-2等配体对脂质基药物递送系统进行表面修饰，可使系统与BBB上的受体结合，实现脑靶向药物递送。

舜纳纳米利用纳米级脂质基药物递送系统，使多巴胺等药物能够穿越BBB并被内化进入大脑，从而延长其半衰期并实现高效的PD治疗。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

舜纳纳米提供多样化的解决方案以增强PD研究。我们的系统旨在通过确保药物到达脑内预期靶点来提高PD治疗的有效性。

• ◆多样化的给药途径：我们提供经皮和鼻腔给药等非侵入性给药平台，可绕过BBB的屏障作用，实现药物向大脑的递送。
• ◆基因治疗：舜纳纳米的脂质基药物递送系统可递送基因以增加多巴胺产生或保护神经元。
• ◆诊断与成像：我们的脂质基递送系统在PD诊断和成像中具有潜在应用，可更准确地检测和监测该疾病。通过将诊断剂或成像探针整合到脂质配方中，研究人员可以深入了解疾病进展和治疗反应。
• ◆多样化的脂质基药物递送系统：我们拥有多种成熟的脂质基药物递送系统平台，包括脂质体、LNP、纳米乳、非离子表面活性剂囊泡、自乳化药物递送系统（SEEDS）、固体脂质纳米粒等。

PD的脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

舜纳纳米的功能化递送系统开发平台和基因治疗平台可帮助PD研究人员突破瓶颈。如果您正在从事PD相关研究项目，并希望探索脂质基药物递送系统的潜力，我们鼓励您联系我们。我们敬业的团队随时准备与您合作，提供量身定制的解决方案以满足您的研究目标。

参考文献

1. Nakmode, Deepa D., et al. "The management of Parkinson's disease: an overview of the current advancements in drug delivery systems." Pharmaceutics 15.5 (2023): 1503. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★抑郁症治疗中的脂质基药物递送系统

抑郁症的治疗面临重大挑战，药物半衰期短、降解、浓度低和脱靶效应等问题阻碍了进展。在舜纳纳米，我们认识到这些关键的未满足需求，正通过开发先进的脂质基药物递送系统开拓创新解决方案，以革新抑郁症的治疗格局。

抑郁症的背景

抑郁症是一种复杂且极具致残性的疾病，通常表现为持续的悲伤、兴趣或愉悦感丧失，以及一系列情绪和身体症状。我们观察到其全球患病率呈令人担忧的上升趋势，给公共卫生系统和经济都带来了沉重负担。尽管有多种抗抑郁药物可用，但不幸的是，相当数量的患者未能实现症状的完全缓解。此外，许多人经历显著的副作用，使坚持治疗方案变得困难。这凸显了该领域的一个根本障碍：难以有效地将治疗药物靶向递送至其发挥主要作用的大脑，同时限制其对身体其他部位的广泛影响。

【站内留言】

尽管有这些选择，血脑屏障（BBB）、全身性副作用和起效延迟等挑战依然存在。这凸显了在抑郁症治疗中对先进药物递送策略的迫切需求，以提高治疗疗效和患者预后。

鼻-脑递送：抑郁症治疗的直接通路

鼻-脑通路为药物直接递送至中枢神经系统提供了一条独特且极具前景的非侵入性途径，可绕过BBB和首过代谢。这种方法对抑郁症治疗具有重要意义，因为它有可能克服全身给药的局限，如广泛的首过代谢和较差的大脑渗透性。通过绕过体循环，鼻腔给药能够以更低的总剂量在大脑中达到更高的药物浓度，从而增强治疗疗效并减少不良事件。

图1 鼻腔给药后脑内药物转运通路。^1,3

鼻-脑递送的机制主要涉及两条通路：

• ◆嗅神经通路：药物可沿从鼻腔直接延伸至嗅球并继而到达其他脑区的嗅神经元转运。这是一条快速而直接的途径。
• ◆三叉神经通路：同样存在于鼻腔中的三叉神经提供了另一条药物转运至脑干和其他中枢神经系统区域的途径。

这条途径为将各种神经活性化合物（包括小分子、肽甚至生物制剂）直接递送至与抑郁症相关的脑区提供了战略优势。舜纳纳米正在积极研究和开发优化配方，以最大限度提高该递送途径的效率。

用于抑郁症鼻腔给药的脂质基药物递送系统

脂质基药物递送系统非常适于鼻腔给药，尤其适用于增强抗抑郁药的鼻-脑递送。其生物相容性、包裹多种药物分子的能力以及与生物膜良好相互作用的能力，使其成为该途径的理想候选。舜纳纳米利用多种递送系统平台来优化药物渗透、提高稳定性并延长在鼻腔中的滞留时间。

图2 脂质体衍生囊泡纳米系统的示意图。^2,3

脂质体衍生纳米系统

特定的脂质体衍生物可增强鼻腔渗透性和稳定性。

• ◆乙醇体
• ◆传递体
• ◆非离子表面活性剂囊泡

纳米乳

这些由油、水和表面活性剂组成的稳定混合物形成纳米级液滴。

• ◆改善渗透性
• ◆提高生物利用度
• ◆稳定性

SLN与NLC

这些固体脂质基系统可保护药物并实现缓释，通过鼻腔给药获得持久的治疗效果。

自乳化药物递送系统（SEDDS）

SEDDS在鼻腔液中形成精细乳剂，增强亲脂性药物的吸收，并可能促进向大脑的淋巴转运。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

在舜纳纳米，我们作为生物学专家拥有20多年的经验，这使我们具备独特的优势来应对神经系统疾病药物递送的复杂性。我们提供全面的脂质基药物递送系统服务，专门针对克服抑郁症治疗研究中的挑战而量身定制。

• ◆精准配方开发：我们设计和优化递送系统（脂质体、SLN、NLC、纳米乳），以实现卓越的载药量、稳定性和控释特性，确保您的抗抑郁候选药物有效到达靶点。
• ◆增强脑靶向：利用先进的表面修饰技术和鼻-脑通路的深入理解，我们开发能够高效穿越BBB的递送系统，最大化脑内治疗浓度，同时最小化全身暴露。
• ◆临床前评估与优化：我们提供稳健的体外和体内测试服务，以评估递送系统的疗效、安全性和药代动力学特征，加速您的临床前开发。
• ◆可扩展的生产解决方案：从实验室规模开发到中试规模生产，我们提供脂质基药物递送系统的可扩展生产工艺，确保从研究到临床试验的无缝过渡。
• ◆法规支持：我们的团队就新型药物递送系统的法规要求提供专家指导，帮助您应对复杂的审批流程。

【站内留言】

通过与舜纳纳米合作，您将获得尖端技术和无与伦比的专业知识，从而能够开发更有效、更安全、更患者友好的抑郁症治疗方法。我们帮助您将前景广阔的化合物转化为有影响力的疗法。

抑郁症的脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

作为拥有20多年经验的生物学专家，舜纳纳米致力于推动药物递送科学的边界。我们由高技能科学家和研究人员组成的团队处于递送系统开发的前沿，采用最先进的技术和严谨的科学方法，为抑郁症等复杂神经系统疾病创造卓越的治疗解决方案。立即联系我们，探索合作机会并了解更多关于我们先进药物递送平台的信息。

参考文献

1. Alberto, Margarida, et al. "Lipid and polymeric nanoparticles: Successful strategies for nose-to-brain drug delivery in the treatment of depression and anxiety disorders." Pharmaceutics 14.12 (2022): 2742. doi: 10.3390/pharmaceutics14122742.

2. Pires, Patrícia C., Ana Cláudia Paiva-Santos, and Francisco Veiga. "Liposome-derived nanosystems for the treatment of behavioral and neurodegenerative diseases: The promise of niosomes, transfersomes, and ethosomes for increased brain drug bioavailability." Pharmaceuticals 16.10 (2023): 1424.

3. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★焦虑症治疗中的脂质基药物递送系统

您是否正在为焦虑症治疗寻求突破性的解决方案？焦虑障碍带来了诸多复杂的挑战，从药物疗效有限到显著的副作用。在舜纳纳米，我们深知这些障碍。我们先进的脂质基药物递送系统提供了革命性的途径，能够提高药物生物利用度、确保精准的脑部递送，并最大限度地减少脱靶效应。探索我们的创新解决方案如何改变您的研究，并加速开发更有效、更安全的抗焦虑疗法。

焦虑症的广泛影响与治疗难题

焦虑以过度的担忧、恐惧和不安为特征，会严重损害日常功能。其复杂的病理生理机制涉及关键神经递质系统的失调，尤其是γ-氨基丁酸（GABA）、5-羟色胺和去甲肾上腺素，同时伴有杏仁核、前额叶皮层和海马等脑回路的变化。

虽然药物治疗仍是治疗的基石，但传统抗焦虑药物面临着关键的局限：

• ◆脑部渗透性有限
• ◆药物浓度低
• ◆全身性副作用与脱靶效应
• ◆生物利用度差
• ◆药物降解
• ◆半衰期短

这些多方面的挑战凸显了对先进药物递送策略的迫切需求，以克服这些药代动力学和药效学方面的缺陷，为更有效、更可耐受的焦虑症治疗铺平道路。

褪黑素：一种具有抗焦虑潜力的神经激素

褪黑素是一种多效性神经激素，主要由大脑内的一个小型内分泌结构——松果体合成并分泌，同时视网膜、骨髓和胃肠道等外周组织也会少量产生。其生物合成始于必需氨基酸色氨酸，色氨酸首先转化为5-羟色胺，随后依次经过乙酰化和甲基化形成褪黑素。它主要通过激活特定的G蛋白偶联受体来发挥多种生理效应，包括调节昼夜节律、睡眠和情绪。

褪黑素的递送必要性

褪黑素因其在焦虑管理中的治疗潜力而备受关注，这归功于其抗焦虑、催眠和神经保护特性。尽管其治疗前景广阔，但褪黑素作为单一抗焦虑药物的临床应用却因其不利的药代动力学特性而受到严重制约：

• ◆生物半衰期短：褪黑素主要在肝脏中快速代谢，导致消除半衰期非常短（通常为20–60分钟）。这种快速清除需要频繁给药以维持治疗水平，给患者带来不便。
• ◆口服生物利用度低：由于口服后广泛的首过代谢，相当一部分褪黑素在到达体循环并发挥效应之前就已被灭活。
• ◆脑部渗透性差：褪黑素在中枢神经系统内的快速代谢和主动外排机制限制了其在脑内维持的浓度，尤其是在达到稳健、一致的抗焦虑效应所需的治疗水平时。

这些局限性凸显了对先进药物递送系统的迫切需求，此类系统能够提高褪黑素的生物利用度、延长其半衰期并显著改善其脑部渗透性。脂质基药物递送系统为这些挑战提供了精巧而高效的解决方案，通过保护褪黑素免于过早降解、提高其全身暴露量，并促进其向脑部的靶向、持续递送，从而增强褪黑素对焦虑的治疗效果。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

在舜纳纳米，我们在脂质基药物递送系统方面的深厚专业知识，使我们能够以独特的优势克服抗焦虑化合物（包括褪黑素）复杂的递送挑战。我们可通过创新的递送系统平台实现褪黑素高效、持续的脑部递送，显著增强其治疗功效。

• ◆定制配方
• ◆增强脑部递送
• ◆可控与持续释放
• ◆减少脱靶效应
• ◆先进的表征与临床前评估
• ◆可规模化的生产与法规指导

除褪黑素外，我们还可为多种其他抗焦虑药物提供定制化解决方案，涵盖苯二氮䓬类等多个药物类别。这些多样化的药物类别可针对多种焦虑障碍进行治疗，包括广泛性焦虑障碍（GAD）、惊恐障碍（PD）、广场恐惧症、创伤后应激障碍（PTSD）、社交焦虑障碍（SAD）、急性应激障碍（ASD）、分离焦虑障碍以及强迫症（OCD）。每种药物都具有独特的理化性质和递送挑战，我们的团队擅长制定量身定制的策略以优化其治疗特性。

焦虑症脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

将脂质基药物递送系统整合到焦虑症治疗方案中，代表着一次重大飞跃。通过克服传统疗法的局限，这些递送系统有望带来更高的治疗功效并减少副作用。舜纳纳米致力于引领这一创新，向合作伙伴提供我们无与伦比的科学知识和技术能力。我们诚邀您联系我们的团队——由生物学专家和药物科学家组成，共同探索我们的脂质基药物递送系统技术如何改变您的抗焦虑药物开发。

参考文献

1. Repova, Kristina, et al. "Melatonin as a potential approach to anxiety treatment." International journal of molecular sciences 23.24 (2022): 16187. doi:10.3390/ijms232416187.

2. Chuffa, Luiz Gustavo de Almeida, et al. "Melatonin-loaded nanocarriers: New horizons for therapeutic applications." Molecules 26.12 (2021): 3562. doi:10.3390/molecules26123562.

3. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★精神分裂症治疗中的脂质基药物递送系统

精神分裂症是一种破坏性的神经精神疾病，由于其复杂性以及将治疗药物有效递送至脑部的固有困难，在治疗上面临着深刻的挑战。鉴于这些复杂性，开发先进的药物递送系统——尤其是脂质基药物递送系统——对于实现有效的治疗结果至关重要。舜纳纳米凭借在递送系统相关服务方面的全面组合，具备独特优势，能够为客户解决这些挑战。

精神分裂症：中枢神经系统治疗中的持续挑战

精神分裂症是一种慢性且复杂的精神障碍，其特征是多种使人衰弱的症状，包括阳性症状（幻觉、妄想、思维和言语混乱）、阴性症状（情感淡漠、社交退缩、快感缺失）以及认知缺陷（记忆、注意力和执行功能受损）。其病因是多因素的，涉及遗传易感性、神经生物学异常以及产前感染和社会心理压力等环境因素之间复杂的相互作用。该疾病对患者及其家庭日常功能和生活质量的深远影响，凸显了对更有效、更可耐受治疗策略的迫切需求。

精神分裂症的治疗策略与靶点

目前精神分裂症的治疗策略主要围绕调节神经递质系统，尤其是多巴胺。然而，新兴研究指向多靶点方法，探索超越传统多巴胺假说的新通路，以应对多样的症状表现和潜在的病理生理机制。这些包括5-羟色胺能、谷氨酸能、免疫调节系统，以及旨在改善认知功能的靶点。理解这些多样化的靶点对于开发下一代治疗药物至关重要。

穿越血脑屏障

血脑屏障（BBB）是一种高度选择性的半透性界面，将体循环与脑实质及中枢神经系统（CNS）内的细胞外液分隔开来。血脑屏障由具有紧密连接的特化内皮细胞构成，精细调控离子、分子和细胞的通过，保护大脑免受病原体和毒素侵害，同时维持神经元功能的稳定环境。虽然它对大脑健康至关重要，但这一保护性屏障给中枢神经系统药物递送带来了重大挑战。

药物穿越血脑屏障的转运机制

• ◆被动转运：小分子、脂溶性分子的简单方式，无需能量。渗透性随脂溶性增加而提高、随氢键数量减少而增强（如阿片类药物、类固醇）。
• ◆内吞作用：细胞以囊泡吞噬物质并将其转运穿过屏障。它包括吞噬作用、胞饮作用以及受体介导的内吞作用（后者对激素和酶的递送尤为关键），在此过程中发挥重要作用。网格蛋白介导的内吞作用（CME）与精神分裂症的病理生理相关；抗精神病药物可抑制CME。
• ◆主动转运：逆浓度梯度转运分子，需要能量。
• ◆直接中枢神经系统给药：直接注射到中枢神经系统（如鞘内、脑室内）可绕过血脑屏障，但具有侵入性。

传统药物递送的局限

尽管物质存在多种穿越血脑屏障的天然机制，但传统口服或静脉注射抗精神病药物在精神分裂症治疗中往往导致若干显著局限。

• ◆脑部生物利用度低
• ◆全身性副作用
• ◆半衰期短且给药频繁
• ◆药物降解
• ◆药物的理化性质

这些多方面的局限凸显了对先进药物递送系统的迫切需求，此类系统能够智能地克服血脑屏障强大的防御、保护药物载荷免于降解、确保持续释放，并实现向中枢神经系统的靶向递送。选择合适的递送系统对于充分发挥新型和现有抗精神病药物的治疗潜力至关重要。这正是舜纳纳米在脂质基药物递送系统方面的专业价值所在，我们提供量身定制的解决方案来应对这些挑战。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

我们通过多种先进方法促进药物递送，在精神分裂症治疗的多个环节提供帮助：

• ◆鼻内递送：这种非侵入性给药途径促进药物直接的鼻-脑转运，绕过血脑屏障和肝脏首过代谢。我们的专用递送系统适用于鼻内给药，能够通过嗅觉和三叉神经通路实现药物快速、增强地摄取进入中枢神经系统。我们提供鼻内递送系统的配方与优化服务，例如安全性评估。
• ◆脑室内（ICV）递送：虽然具有侵入性，但ICV给药可确保药物直接递送至脑脊液，使其在脑内广泛分布并绕过血脑屏障。我们的递送系统可被配制为在ICV注射后具有增强的稳定性和控释能力，从而最大限度地减少全身暴露。
• ◆经皮递送：尽管对脑靶向的针对性较弱，但经皮贴剂或制剂可提供持续的全身释放，当其与旨在穿透血脑屏障的递送系统结合时，有助于维持稳定的中枢神经系统药物水平。
• ◆受体/载体介导的主动靶向递送：这一前沿方法通过用特定配体（如抗体、肽、小分子）对递送系统表面进行功能化修饰，使其与血脑屏障内皮细胞上过表达的受体（如转铁蛋白受体、胰岛素受体）结合。这种结合触发受体介导的转胞吞作用，主动将载药递送系统转运穿过屏障。舜纳纳米专注于脂质基药物递送系统的功能化，以实现高度特异性的主动靶向，显著改善脑部摄取并减少脱靶效应。

【站内留言】

精神分裂症脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

脂质基药物递送系统技术的持续进步，有望重新定义精神分裂症治疗的格局。通过提供靶向、高效的药物递送，脂质基药物递送系统不仅是替代方案，更是下一代治疗药物的基石。舜纳纳米致力于引领这一进程，发挥我们的专业能力以释放脂质基系统在精神分裂症中的全部潜力。我们的解决方案应对关键挑战，确保高效的药物递送并提升治疗结果。如需全面支持，包括系统功能化和疗效验证，请联系我们的专家团队。

参考文献

1. Mosquera, Freiser Eceomo Cruz, et al. "Neuroinflammation and Schizophrenia: new therapeutic strategies through psychobiotics, nanotechnology, and artificial intelligence (AI)." Journal of Personalized Medicine 14.4 (2024): 391. doi:10.3390/jpm14040391.

2. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★自闭症谱系障碍治疗中的脂质基药物递送系统

自闭症谱系障碍（ASD）带来了重大挑战，包括沟通困难、社交互动问题以及重复刻板行为。传统治疗往往面临药物半衰期短、降解、浓度低和脱靶效应等障碍。舜纳纳米先进的脂质基药物递送系统可解决这些问题，提供靶向、高效的治疗选择。您在ASD研究中是否正面临药物稳定性、靶点特异性或脑部渗透性方面的挑战？我们先进的技术服务和高度兼容的产品将加速您在ASD药物开发领域的进展。

ASD的背景

ASD是一组多样的神经发育状况，其特征是持续存在的社交沟通与互动缺陷，同时伴有受限、重复的行为、兴趣或活动模式。ASD常与其他状况共病，包括焦虑障碍、注意缺陷/多动障碍（ADHD）、智力障碍、癫痫以及胃肠道问题。ASD的患病率一直在稳步上升，凸显了对有效诊断工具和治疗干预的迫切需求。

ASD中的基因治疗

基因治疗代表着复杂遗传性和神经性疾病（包括ASD）治疗领域的一个革命性前沿。通过在个体细胞内引入、改变或移除遗传物质，基因治疗旨在从分子层面纠正疾病的根本原因。对于遗传因素日益被认为是重要病因的ASD而言，基因治疗在开发靶向、甚至潜在治愈性干预方面具有巨大前景。

• ◆针对遗传基础：许多形式的ASD与特定的基因突变或变异相关。基因治疗提供了直接针对这些基因异常的可能性，无论是通过替换缺陷基因、沉默过度活跃的基因，还是引入新基因以产生治疗性蛋白。
• ◆长期治疗效果：与需要持续给药的传统药物治疗不同，成功的基因治疗可提供持久甚至永久的治疗效果，显著改善ASD患者的生活质量。
• ◆靶向核心缺陷：基因治疗可被设计用于调节与ASD核心社交、沟通和行为挑战相关的神经回路、神经递质系统或细胞过程。

基因治疗的递送要求

基因治疗的有效性关键取决于将遗传物质高效、安全地递送至脑内靶细胞。这要求：

• ◆穿越血脑屏障（BBB）：首要挑战是使治疗性基因能够绕过或穿越高度限制性的血脑屏障，到达神经元和胶质细胞。
• ◆细胞特异性靶向：理想的基因递送系统应选择性靶向脑内特定细胞类型，以最大化治疗效果并尽量减少对健康细胞的脱靶效应。
• ◆保护遗传物质：核酸（DNA、RNA）很脆弱，易被血液中的酶降解。递送系统必须保护这些载荷直至到达目的地。
• ◆低免疫原性：递送载体理想情况下不应激起强烈的免疫反应，否则可能导致疗法被清除或产生不良反应。
• ◆持续表达：对于ASD这类慢性疾病，通常希望治疗性基因持续表达以维持长期获益。

对于ASD等神经系统疾病，基因治疗的成功实施在很大程度上依赖于先进的递送技术。虽然传统上人们探索的是病毒载体，但非病毒递送系统——尤其是脂质基药物递送系统——因其良好的安全性、多功能性以及大规模生产能力而正获得显著关注。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

在舜纳纳米，我们利用在脂质科学和先进纳米技术方面的广泛专业知识，为ASD中的基因治疗及其他药物递送挑战提供全面解决方案。我们的整合方法覆盖每一个阶段，从核酸设计、递送系统配方与表征，到全面的安全性与有效性评估。

ASD的基因治疗

我们为针对ASD的基因治疗项目提供端到端支持，确保最佳的递送和治疗结果。

核酸设计与合成

我们帮助为ASD靶点设计、合成和修饰mRNA、siRNA和环状RNA等核酸，并对其进行优化以提高稳定性和表达。

脂质基药物递送系统开发

• ◆配方：LNP、脂质体、SLN、NLC
• ◆功能化：在递送系统表面添加靶向配体。
• ◆表征：粒径、电荷、形态、包封效率。

验证研究

• ◆分布：体外和体内研究，以确认递送系统能有效到达脑部靶点。
• ◆有效性：在ASD模型中进行有力的有效性评估。
• ◆PK/ADME：对递送系统及其载荷在体内如何被代谢处理进行详细研究。

安全性评估

全面的毒理学和免疫原性评估被整合到我们的开发流程中，以确保脂质基药物递送系统及其治疗载荷的安全性。

ASD的全面药物递送解决方案

舜纳纳米还提供先进的递送系统解决方案，用于递送ASD的其他多种治疗药物。

• ◆小分子药物递送：为神经活性小分子优化包封与释放。
• ◆蛋白和肽递送：保护脆弱的生物制品，确保其在体内的稳定性和活性。
• ◆酶递送：促进治疗性酶的递送，用于酶替代疗法或脑内代谢调节。
• ◆抗体：增强其脑部递送和有效性。

我们的目标是提供定制解决方案，加速您在ASD这一充满挑战领域的研究与开发。

自闭症谱系障碍脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

通向ASD有效治疗的道路是复杂的，但脂质基药物递送系统的创新能力提供了一条强有力的前进路径。通过克服血脑屏障这一长期挑战，这些递送系统将变革性疗法直接递送至脑部。舜纳纳米是一个专注的合作伙伴，配备无与伦比的科学专业知识和最先进的递送系统技术，随时准备应对神经药物递送中最艰巨的挑战。如需详细信息及项目讨论，请联系我们的专家团队。

参考文献

1. Hong, Derek, and Lilia M. Iakoucheva. "Therapeutic strategies for autism: targeting three levels of the central dogma of molecular biology." Translational psychiatry 13.1 (2023): 58. doi:10.1038/s41398-023-02356-y.

2. 依据开放获取许可 CC BY 4.0，未经修改。

★癫痫治疗中的脂质基药物递送系统

舜纳纳米处于脂质基药物递送创新的前沿。我们的专业能力使研究人员能够探索癫痫治疗的新前沿。我们通过先进的脂质基递送系统提供全面的解决方案，以增强癫痫疗法的疗效，帮助您克服制剂挑战并加速研究进展。

欢迎【站内留言】，探索我们的解决方案。

癫痫的背景

癫痫是一种慢性神经系统疾病，以反复发作为特征，由脑神经元异常且过度的同步活动引起。它是全球第二大常见神经系统疾病，影响约 1% 的全球人口。若未及时控制，起源于特定区域的癫痫放电可迅速扩散至整个大脑，导致严重的神经系统后果。常见并发症包括认知障碍、情绪障碍以及发作造成的损伤。当前治疗常因血脑屏障（BBB）、血脑脊液屏障（BCSFB）和耐药性而困难重重，这些问题严重限制了药物进入大脑，导致治疗浓度不理想和全身性副作用。癫痫的复杂性亟需创新的药物递送解决方案以改善患者预后。

• ◆血脑屏障（BBB）：这道由紧密排列的内皮细胞构成的保护性屏障严重限制了药物进入，导致治疗浓度不理想，并因需要大剂量而产生较高的全身毒性。它还含有外排转运体，可主动将药物泵回血液，从而限制能够到达大脑的抗癫痫药物浓度。
• ◆血脑脊液屏障（BCSFB）：位于脑室脉络丛，由具有紧密连接的上皮细胞构成，BCSFB 调控血液与脑脊液之间物质的移动。这道屏障进一步限制了抗癫痫药物进入中枢神经系统。
• ◆耐药性：约 30% 的癫痫患者会产生耐药性，其发作对现有药物反应不足。这可能由多种因素引起，包括基因变异、药物靶点改变以及药物代谢增强。

这些屏障严格调控转运和代谢过程，以保护大脑免受外周伤害。然而，它们也限制了大多数大分子以及超过 90% 的小分子药物进入大脑，从而影响癫痫治疗效果。

癫痫的治疗策略

目前癫痫的治疗主要依赖口服或静脉给药的抗癫痫药物（AEDs）。尽管这些方法旨在减少发作频率和严重程度，但其效果常因大脑的天然防御尤其是 BBB 而受阻。为克服传统治疗的固有局限，人们正在探索和开发若干创新策略，以增强治疗药物向大脑的递送。这些方法旨在绕过、改造或利用机体的天然系统，在作用部位实现更有效的药物浓度。

药物修饰

该策略涉及将 AEDs 包裹于纳米级载体中，如聚合物基纳米颗粒和脂质基纳米颗粒（例如脂质体、脂质纳米颗粒、固体脂质纳米颗粒、纳米结构脂质载体），或制备前药。这些系统可提高药物稳定性，实现治疗药物的可控持续释放，并可通过使药物作用局部化显著降低全身毒性。它们还具有靶向递送至特定脑区或细胞类型的潜力。

优势

• ◆提高药物稳定性和溶解性。
• ◆实现可控持续释放。
• ◆通过使药物作用局部化降低全身毒性。
• ◆可实现对特定细胞的精准靶向。

BBB 改造

该策略旨在暂时提高 BBB 通透性以改善药物递送，方式包括阻断 P-糖蛋白和 MRPs 等将药物排出大脑的外排泵，或使用甘露醇等高渗溶液等试剂暂时打开屏障。这可直接增加药物进入大脑，可能提高治疗浓度。

优势

• ◆直接增加药物进入大脑。
• ◆提高现有药物的治疗浓度。

直接药物递送

该策略通过将药物直接给予脑内，从而完全绕过血脑屏障。包括脑室内（ICV）给药（将药物递送至脑脊液）、脑内植入或注射（直接递送至脑实质）以及对流增强递送（CED），后者利用压力梯度增强药物分布。

优势

• ◆精准靶向癫痫灶。
• ◆完全避免全身毒性。
• ◆实现更高的局部药物浓度。

癫痫治疗中持续存在的挑战在于，如何在尽量减少全身暴露的同时，安全有效地将治疗浓度的 AEDs 递送至大脑。这一困难凸显了创新解决方案的关键需求。舜纳纳米专注于开发先进的脂质基药物递送系统，提供精准靶向的方法来克服这些屏障。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

舜纳纳米的脂质基药物递送系统专为应对癫痫脑部药物递送的关键挑战而设计，为您的治疗开发提供强大的平台。我们提供全面的解决方案，旨在提高候选药物的疗效和安全性。

• ◆增强脑部穿透：我们专有的脂质纳米颗粒（LNP）和脂质体制剂旨在高效穿越血脑屏障，确保更高浓度的治疗药物到达目标神经部位。
• ◆靶向递送：我们可以用特定配体对脂质基载体进行功能化，实现受体介导的靶向，将 AEDs 精准导向癫痫灶或特定脑细胞类型，在最大化治疗效果的同时减少脱靶效应。
• ◆持续可控释放：我们的系统可在作用部位实现 AEDs 的长时间暴露，减少给药频率并在较长时间内维持治疗水平，这对管理癫痫等慢性疾病至关重要。
• ◆降低全身毒性：通过将 AEDs 包裹于脂质载体中，我们可显著降低全身药物暴露，从而减轻剂量限制性副作用并改善患者耐受性。
• ◆改善药物稳定性和溶解性：我们的制剂可保护敏感药物分子在生物环境中不被降解，并提高难溶性化合物的溶解度，扩大可用候选药物的范围。
• ◆二次制剂：我们可进一步将脂质基递送系统（如脂质体）开发为凝胶等多样化二次制剂，提供针对特定治疗需求的多用途应用方法。
• ◆刺激响应释放：我们的先进制剂可设计为响应特定刺激（如光、pH 变化、温度或电信号）按需释放药物，实现高度精准且局部化的 AEDs 递送。
• ◆多种给药途径：我们探索并优化除传统静脉给药之外的多种非侵入性给药途径，包括鼻腔和经皮递送，有助于绕过 BBB 并实现药物向大脑的有效递送。

癫痫脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

已发表数据

本文介绍了一种通过增强药物递送来管理癫痫的前沿策略。该研究聚焦于开发新型纳米结构脂质载体（NLCs），旨在改善抗癫痫药物的生物分布和治疗效果。经优化的苯巴比妥负载 NLCs 经过充分表征，显示出 98.2% 的高包封率和约 178 nm 的平均粒径，证实其适合作为纳米级药物载体。此外，这些 NLCs 在一个多月内表现出良好的物理稳定性。除理化性质外，该研究还考察了关键方面，如体外释放动力学、细胞毒性，以及尤为重要的——在急性癫痫动物模型中的体内抗惊厥活性。NLCs 在包封苯巴比妥及表现出有前景的体内抗惊厥活性方面的成功，展示了该技术的潜力。

凭借在开发前沿脂质基药物递送系统方面的精湛技艺，舜纳纳米提供高效的解决方案以克服癫痫管理的困难。我们在增强脑部穿透、实现靶向与持续释放以及降低全身毒性方面的专业能力，使我们成为您将变革性神经治疗药物推向应用的理想伙伴。如果您想进一步了解我们用于癫痫治疗的脂质基药物递送系统，或探讨潜在合作，欢迎随时联系我们。

参考文献

• ◆Han, Jinkun, et al. "Unveiling the hidden connection: the blood-brain barrier's role in epilepsy." Frontiers in Neurology 15 (2024): 1413023. doi:10.3389/fneur.2024.1413023.
• ◆Matias, Mariana, et al. "Fighting epilepsy with nanomedicines—is this the right weapon?." Pharmaceutics 15.2 (2023): 306. doi:10.3390/pharmaceutics15020306.
• ◆Scioli-Montoto, Sebastian, et al. "Novel phenobarbital-loaded nanostructured lipid carriers for epilepsy treatment: from QbD to in vivo evaluation." Frontiers in Chemistry 10 (2022): 908386. doi:10.3389/fchem.2022.908386.
• ◆依据开放获取许可 CC BY 4.0 分发，未经修改。

★亨廷顿病治疗中的脂质基药物递送系统

亨廷顿病（HD）是最重要的神经退行性疾病之一，其治疗在血脑屏障（BBB）方面面临重大挑战。在舜纳纳米，我们深知让药物绕过 BBB 并确保其稳定性对 HD 治疗的重要性。我们的脂质基药物递送系统通过先进的制剂和创新纳米颗粒工程技术，帮助您实现卓越的脑靶向和增强的治疗效果。让我们帮助您将小分子、蛋白质/多肽、核酸、前药以高浓度递送至脑靶点。

亨廷顿病（HD）的背景

亨廷顿病（HD）是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，会逐渐损害运动控制、认知功能和心理健康。了解 HD 的发病机制有助于 HD 的靶向治疗。HD 由亨廷顿基因（HTT）突变引起，导致产生突变型 HTT（mHTT）蛋白，这是一种具有异常长的多聚谷氨酰胺片段的蛋白。mHTT 可通过多种机制损伤大脑，引起 HD 的进行性症状。随后表现为无法控制的运动（舞蹈症）、肌肉僵硬（肌张力障碍）、思维能力下降和精神问题，可导致严重残疾和早逝。

HD 治疗中的挑战

• ◆BBB 穿透：BBB 限制大多数药物到达受 HD 影响的脑区。
• ◆靶点特异性：实现药物向受累神经元的精准递送且不产生脱靶效应具有挑战性。
• ◆持续疗效：维持脑内药物水平具有挑战性，往往需要频繁给药。
• ◆基因治疗递送：基于基因的疗法需要高效、安全的系统来保护 ASOs 等分子并防止降解。

HD 的治疗策略

目前 HD 的治疗方法主要侧重于管理症状和延缓疾病进展。

• ◆症状管理：多种药物可用于管理 HD 症状，包括针对舞蹈症、精神症状、抑郁、焦虑和情绪稳定的药物。然而，这些药物仅提供症状缓解，并未解决疾病的根本原因。
• ◆基因沉默疗法：RNA 干扰（RNAi）和反义寡核苷酸（ASOs）靶向 mRNA 或 HTT 基因，以降低 mHTT 的产生。
• ◆干细胞疗法：神经干细胞用于替换丢失的神经元、生成新的脑细胞，并可能延缓疾病进展。
• ◆基因编辑疗法：这种基因组编辑工具可用于移除 HTT 基因中扩增的 CAG 重复序列、纠正 HD 等位基因或使 HD 相关等位基因失活。

尽管策略多样，我们面临的最大障碍之一是 BBB——一道严重限制药物疗效的生理屏障。再加上保持药物稳定、避免全身不良副作用以及确保药物稳定释放等挑战，确实制约了传统治疗的疗效。舜纳纳米正在开发先进的脂质基药物递送系统，专门设计用于巧妙地穿越/绕过 BBB，并将药物以高浓度精准递送至脑靶点。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

舜纳纳米为 HD 治疗的复杂挑战提供精密且高效的解决方案。我们在先进脂质基药物递送系统（如脂质体、脂质纳米颗粒（LNPs））方面的专业能力，使我们能够设计量身定制的解决方案，增强药物的递送和疗效。我们擅长将这些递送系统与新兴治疗模式相结合，如基因沉默、基因编辑以及创新的干细胞疗法，用于 HD 治疗。

脂质体：多功能囊泡，可包封亲水性和疏水性药物，具有高载药量和经证实的临床潜力。

固体脂质纳米颗粒（SLNs）：生物相容的脂质核心颗粒，非常适合增强亲脂性化合物的稳定性和脑部穿透。

定制制剂：量身定制的递送系统，包括先进的胶束和 LNPs，针对您的特定治疗药物和靶点设计。

表1 HD 药物治疗的最新状况。

我们的脂质基药物递送系统为增强这些有前景药物的疗效和安全性提供了强大工具，在从发现到临床前研究的旅程中提供关键优势。

HD 脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

舜纳纳米的脂质基药物递送系统可有效结合基因治疗、RNA 干扰、干细胞疗法和 ASO 疗法等新兴疗法，以满足您的 HD 研究需求。欢迎联系我们，探索我们如何提升您的项目并推动 HD 治疗的进步。

参考文献

• ◆Shah, Siddharth, Hadeel M. Mansour, and Brandon Lucke-Wold. "Advances in Stem Cell Therapy for Huntington's Disease: A Comprehensive Literature Review." Cells 14.1 (2025): 42. doi:10.3390/cells14010042.
• ◆Kumar, Ashok, et al. "Therapeutic advances for Huntington's disease." Brain sciences 10.1 (2020): 43. doi:10.3390/brainsci10010043.
• ◆依据开放获取许可 CC BY 4.0 分发，未经修改。

★多发性硬化症治疗中的脂质基药物递送系统

您目前是否在为多发性硬化症（MS）等复杂神经系统疾病开发有效疗法时面临挑战，尤其是关于血脑屏障（BBB）穿透、靶向递送以及克服进展型 MS 的治疗局限？舜纳纳米用于 MS 治疗的脂质基药物递送系统，通过先进的纳米医学工程和高精度制剂技术，帮助您加速治疗创新并获得高质量的靶向药物递送解决方案。

多发性硬化症（MS）的背景

多发性硬化症（MS）是一种长期且常致残的神经退行性疾病，以中枢神经系统（CNS）脱髓鞘和轴突损伤为特征。这种进行性疾病可导致广泛的神经症状，包括感觉缺陷、运动障碍和认知功能障碍，严重影响患者的生活质量。MS 的潜在病因包括遗传因素、环境暴露（如毒素和吸烟）、肥胖、各种感染（微生物和病毒）以及维生素 D 水平低。MS 不可预测的本质和多样的病程使有效的长期管理充满挑战。

核心挑战

MS 的有效治疗受到若干重大障碍的阻碍。其中最显著的是 BBB——一道高度选择性的膜，它保护中枢神经系统，但也阻止大多数治疗药物到达其预期靶点。

MS 根据其临床病程大致分为几种类型：

• ◆复发缓解型多发性硬化症（RRMS）：最常见的 MS 类型，RRMS 表现为明确的复发（症状加重），随后进入缓解期，在此期部分或全部症状改善。
• ◆继发进展型多发性硬化症（SPMS）：最初表现为复发缓解症状，之后疾病转为进展期，神经功能逐渐下降，伴有或不伴有偶发复发。
• ◆原发进展型多发性硬化症（PPMS）：相对少见，PPMS 在确诊后表现为神经体征和症状持续恶化，没有典型的复发缓解模式。
• ◆进展复发型多发性硬化症（PRMS）：一种罕见的病程，从发病起即表现为神经功能进行性恶化，并伴有偶发的急性复发。

MS 的治疗策略

MS 是一种复杂的神经系统疾病，需要多方面的治疗方法。

当前的 MS 治疗策略面临显著局限，主要是将治疗药物跨越限制性的 BBB 以有效到达 CNS 病灶的挑战。这往往导致疗效低下以及因靶向性差而产生的全身副作用。这些挑战凸显了亟需能够增强药物递送并减少脱靶效应的创新解决方案。舜纳纳米用于 MS 治疗的先进脂质基药物递送系统提供了针对性方法来应对这些关键问题。

MS 的治疗靶点

适应性免疫在 MS 的病理过程中起关键作用，多种免疫细胞（树突状细胞、巨噬细胞、T 细胞和 B 细胞）是治疗干预的关键靶点。通过精准调节这些细胞的活性，脂质基药物递送系统为更有效、更有针对性的 MS 治疗提供了有前景的途径。舜纳纳米在该领域的专业能力可支持开发高度特异性的纳米载体。

树突状细胞（DCs）

树突状细胞在启动 MS 相关免疫中的重要性源于其作为主要抗原呈递细胞的功能。脂质基药物递送系统可将免疫调节剂递送至树突状细胞，调节下游免疫攻击并诱导耐受。DC 靶向可通过表达特定受体如 DC 抑制性受体-2（DCIR2）或 C 型凝集素受体（CLRs）来实现。

巨噬细胞

巨噬细胞在 MS 病灶中大量存在，既具破坏性也具修复性。脂质基药物递送系统可选择性地靶向促炎巨噬细胞，使炎症微环境转向更具修复性的状态。我们的脂质基系统可靶向促炎巨噬细胞亚型（如 CD64⁺ 巨噬细胞），同时不损伤甚至增强修复性巨噬细胞（如 CD163⁺ 和 CD206⁺）。

T 细胞

在 MS 中，自身反应性 T 细胞在攻击髓鞘、引起中枢神经系统炎症和损伤方面起关键作用。我们的先进脂质基系统被设计用于将特定免疫调节剂包封并直接递送至这些 T 细胞。

B 细胞

抑制 B 细胞的抗原呈递、浆细胞自身抗体释放以及致病性促炎细胞因子的产生，可用于治疗 MS。我们前沿的脂质基系统能够将单克隆抗体或其他 B 细胞特异性药物有效包封并靶向递送至所需部位。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

舜纳纳米的脂质基递送平台专为应对 MS 治疗中的复杂障碍而量身定制。

• ◆增强 BBB 穿透：借助专有制剂，我们的脂质基纳米载体旨在高效穿越 BBB，确保最佳药物浓度到达 CNS 病灶部位。
• ◆特定细胞靶向：我们的系统可用特定配体功能化，以靶向参与 MS 发病的关键免疫细胞（如树突状细胞、巨噬细胞、T 细胞和 B 细胞）或神经细胞。这种精准靶向可减少脱靶蓄积并降低全身毒性，提高候选药物的治疗指数。
• ◆改善神经保护和髓鞘再生：我们开发可包封清除活性氧（ROS）并促进髓鞘修复药物的脂质基系统，这对阻止疾病进展和支持神经元恢复至关重要。
• ◆优化的药物包封与稳定性：我们的脂质基纳米载体（脂质体、LNP 和固体脂质纳米颗粒）是疏水性和亲水性药物的多功能载体，可保护敏感化合物不被降解并确保在靶部位持续释放。
• ◆支持干细胞疗法：我们的平台有助于将遗传物质或生长因子高效递送至干细胞，增强其存活、向神经谱系分化，并最终提升其用于 MS 的再生潜力。
• ◆成像与诊断：我们的系统可递送造影剂以实现更高灵敏度的成像，从而更精准地诊断和监测 MS 的进展和治疗反应。

MS 脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
• ◆一对一技术支持
• ◆提交定制服务表单
• ◆项目启动
• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

凭借其专业知识和技术，舜纳纳米致力于帮助研究人员推进该领域的工作，目标是为 MS 带来更有效的疗法。如果您从事 MS 研究并希望探索脂质基药物递送系统，欢迎随时联系我们。

参考文献

• ◆Greco, Giuliana, and Maria Grazia Sarpietro. "Liposome-Assisted Drug Delivery in the Treatment of Multiple Sclerosis." Molecules 29.19 (2024): 4689. doi:10.3390/molecules29194689. 依据开放获取许可 CC BY 4.0 分发，未经修改。

★肌萎缩侧索硬化症治疗中的脂质基药物递送系统

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种极具挑战的神经退行性疾病，由于血脑屏障（BBB）和药物生物利用度差等障碍，治疗选择有限。舜纳纳米的脂质基递送系统提供创新解决方案，以增强 ALS 中的药物疗效和靶向性。我们的服务包括先进的制剂开发、量身定制的靶向策略以及全面的临床前支持，以克服这些障碍并加速您的 ALS 研究。

ALS 的背景

ALS 是一种严重的神经系统疾病，涉及大脑和脊髓中运动神经元的逐渐退化。这种退化导致肌肉萎缩、无力，最终瘫痪。它是一种终末期疾病，从症状首次出现起平均生存期约为 3 年。此外，ALS 属于运动神经元病，同时影响上运动神经元（UMN）和下运动神经元（LMN）。常见并发症包括痉挛、反射亢进、肌束震颤以及言语、吞咽和呼吸困难。

复杂的病因学显著阻碍了有效的药物治疗。舜纳纳米致力于为这些关键挑战提供创新解决方案，为客户提供应对 ALS 复杂机制的全面策略。

理解疾病机制

氧化应激与线粒体功能障碍：氧化剂与抗氧化剂之间的失衡导致活性氧（ROS）对细胞造成损伤，常与线粒体功能障碍相关，进而引起神经元死亡。

基因缺陷：在家族性 ALS 中发现了 SOD1、FUS/TLS 和 C9orf72 等基因的突变，导致毒性蛋白功能获得或蛋白加工与聚集改变。

蛋白质聚集：突变型 SOD1 和 TDP-43 等蛋白在运动神经元内的异常蓄积和聚集，破坏关键细胞功能，导致毒性和细胞死亡。

谷氨酸兴奋性毒性：谷氨酸受体的过度刺激导致过量钙进入运动神经元。这种内流具有毒性，导致细胞损伤并促进神经退行性级联反应。

将 ALS 治疗药物递送至中枢神经系统（CNS）的挑战

尽管已开发出有前景的新型治疗药物，包括反义寡核苷酸（ASOs）、蛋白质和重要的营养因子，但其在 ALS 中的临床疗效受到严重制约。

• ◆BBB 与 BSCB 屏障：BBB 和血脊髓屏障（BSCB）是高度选择性的生理屏障，保护 CNS 免受循环毒素和病原体侵害。它们限制大多数大分子、亲水性化合物乃至许多小分子亲脂性药物的通过，使在脑和脊髓中达到治疗浓度变得异常困难。
• ◆生物稳定性与生物利用度：许多先进的治疗分子，尤其是蛋白质和核酸等生物制品，极易在血液和外周组织中发生酶降解。这种快速分解显著降低其生物稳定性，进而降低其在预期作用部位的生物利用度。
• ◆全身分布：若无靶向递送，治疗药物会广泛分布于全身，导致脱靶效应和潜在的全身毒性。
• ◆清除：肝脏和肾脏的快速全身清除会进一步降低可用于跨越 BBB 并到达 CNS 的药物有效浓度，从而需要更高剂量，加剧副作用。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统专为应对这些多方面的挑战而设计。通过包封和保护治疗药物、促进其跨越 BBB/BSCB 并实现靶向递送，我们的解决方案旨在克服这些关键障碍，释放新型 ALS 治疗的完整治疗潜力。

舜纳纳米的脂质基药物递送系统如何助力您的项目

舜纳纳米专长于克服药物递送至中枢神经系统（CNS）尤其是 ALS 等复杂神经退行性疾病的艰巨挑战。

• ◆CNS 穿透：我们的脂质基纳米载体旨在高效穿越 BBB/BSCB，确保治疗药物以最佳浓度到达受累的运动神经元。
• ◆靶向递送：我们采用先进的靶向修饰策略，利用纳米载体表面的多种配体，实现对 CNS 内病变细胞或组织的高度特异且高效的递送。这在最大化治疗效果的同时减少脱靶效应。
• ◆基因治疗：我们的专业能力延伸至配制能够包封和递送核酸（如 ASOs、mRNA、CircRNA 和 siRNA）的脂质纳米颗粒（LNPs），用于 ALS 的基因治疗方法。
• ◆改善生物稳定性与持续释放：通过将活性药物成分包封于脂质体或 LNPs 中，我们显著提高其抗酶降解稳定性并延长循环时间。这带来药物的持续释放，在较长时间内维持治疗浓度并减少给药频率。
• ◆强大的临床前模型支持：舜纳纳米利用与 ALS 研究相关的成熟体内和体外模型，可全面评估我们的脂质基递送系统的药效、药代动力学和生物分布，从而加速您走向临床转化的进程。
• ◆多样化的给药途径：我们的系统可适应多种给药途径，包括鼻内递送等非侵入性选择，其可绕过 BBB 效应并提供通往大脑的直接途径。

ALS 脂质基药物递送系统开发工作流程

• ◆联系与需求沟通
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• ◆产品交付
• ◆可选：药效学研究、分析与表征

已发表数据

该研究探索了血管周围巨噬细胞（PVMs）在 ALS 进展中的关键作用，并研究了脂质基药物递送系统，特别是氯膦酸盐脂质体（CLO）调节这些细胞的潜力。通过选择性地耗竭 PVMs，研究人员旨在减轻神经炎症并改善成熟的 ALS 小鼠模型的疾病结局。研究结果明确表明，使用 CLO 持续耗竭 PVMs 可显著延缓疾病进展并延长 SOD1G93A 小鼠的寿命。

舜纳纳米的氯膦酸盐脂质体为研究人员提供了多样化的工具，以探索巨噬细胞群体在各种疾病模型中的作用。我们的产品包括多种即用型氯膦酸盐脂质体，提供中性和阴离子两种配方。

舜纳纳米致力于通过创新的脂质基药物递送系统推动神经退行性疾病（如 ALS、阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫、亨廷顿病和多发性硬化症）治疗领域的发展。我们的解决方案旨在增强药物生物利用度、改善靶点特异性并克服艰巨的血脑屏障，最终带来更有效、更安全的疗法。如需详细信息、讨论您的具体项目需求或请求咨询，欢迎联系我们的团队。

参考文献

• ◆Ediriweera, Gayathri R., et al. "Lipid nanoparticles and transcranial focused ultrasound enhance the delivery of SOD1 antisense oligonucleotides to the murine brain for ALS therapy." Journal of Controlled Release 378 (2025): 221-235. doi:10.1016/j.jconrel.2024.11.074.
• ◆Adachi, Kazuki, et al. "Depletion of perivascular macrophages delays ALS disease progression by ameliorating blood-spinal cord barrier impairment in SOD1G93A mice." Frontiers in Cellular Neuroscience 17 (2023): 1291673. doi:10.3389/fncel.2023.1291673
• ◆依据开放获取许可 CC BY 4.0 分发，未经修改。