在全球范围内，每三位 50 岁以上的女性中就有一人会遭受骨质疏松相关的骨折，每年约发生 1000 万例骨折，相当于每 3 秒就有一例骨折发生。这种慢性且致残的疾病会降低生活质量并缩短寿命，对全球健康、社会和经济造成巨大影响。

2026 年 9 月 11 日，美国与西班牙的研究人员合作，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Glycocalyx-edited mesenchymal stem/stromal cell therapy in advanced osteoporosis 的研究论文。

这项首次在人体中进行的糖萼编辑的自体间充质干细胞/基质细胞治疗晚期骨质疏松的临床研究显示，糖萼编辑可有效实现基于间充质干细胞/基质细胞的骨质疏松治疗，大幅降低骨质疏松患者的骨折风险。

目前，骨质疏松尚无法治愈。所有骨质疏松治疗的主要目标是预防新的脆性骨折。目前，这一目标主要通过减缓骨量流失来实现，但目前所有的治疗方法均需终身持续用药，且伴随显著副作用，而长期累积用药会加重这些副作用。

间充质干细胞/基质细胞（Mesenchymal Stem/stromal Cell，简称为 MSC）具有骨再生能力，但其在骨骼疾病治疗中的疗效受到骨靶向性差的限制。对 MSC 进行糖萼编辑（glycocalyx editing），即在 MSC 细胞表面糖蛋白上添加特定的糖基，例如唾液酸化的 Lewis X（sLeX），使其能够被目标组织血管内皮上的 E-选择素识别并结合，最终增强其向病灶（例如骨骼）的主动归巢能力。

在这项最新研究中，研究团队开展了一项首次人体（first-in-human）临床试验，对 10 名晚期骨质疏松女性患者（中位年龄 60.7 岁）进行单次静脉输注「经过糖萼编辑的自体骨髓来源的间充质干细胞/基质细胞」。

方案规定的评估持续两年，包括临床评估、影像学检查以及骨转换标志物（BTM）、骨组织面积（BTA）和骨矿物质密度（BMD）的检测。此后，每位患者的骨折情况和安全性监测又持续了 3 年以上。结果显示，该临床试验未发生严重不良事件。患者的脆性骨折显著且持久地减少——每年骨折事件从治疗前 2 年的每年 8 次骨折降低为治疗后 2 年的每年 0.5 次，下降率超过 90%。同时伴随促骨形成 BTM 水平、BTA 及体积 BMD 的升高。

这些结果表明，糖萼编辑可有效实现基于 MSC 的骨质疏松治疗，同时也驳斥了来自老年和/或病变组织部位的 MSC 在生物学上存在缺陷的观点。

论文链接： https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(26)00944-X